科学家在干细胞研究领域取得的近期重要研究成果!

发布时间:2022-04-13    来源:100医药网    浏览量:0

肌营养不良描述了一组疾病,患者主要表现为肌肉进行性无力和变性,其中杜氏肌营养不良(DMD)是最常见的肌营养不良。目前对于DMD还没有有效的治疗方法,现有的药物在大多数情况下只能减缓患者疾病的进展,从而间接延长患者的生活质量。近日,国际期刊《生物医学》(Biomedicines)发表了一篇题为“Orai 1Stim 1规则增加Ca2移动性,导致患者来源的诱导多能干细胞出现合同文件Duchenne肌营养不良表型”的文章,日本京都大学等机构的科学家利用诱导多能性()进行了研究,揭示了一种作用于钙通道的药物在储存操作中可能会延长肌肉的收缩功能。相关研究结果表明,这些通道可能成为治疗DMD的新的药物靶点。

除了是最常见的肌营养不良,DMD也是研究最多和最充分的疾病。它的特点是dystrophin蛋白的突变,这种蛋白的功能异常或缺失会导致肌肉在收缩和舒张过程中受损。最终,病人会很虚弱,没有人工呼吸就无法呼吸。虽然基因治疗来纠正这些突变是DMD治疗研究的圣杯,但药物治疗被认为更容易实现。

钙对保持骨骼健康非常有益,对肌肉也非常重要。肌肉收缩依赖于肌肉释放的钙离子激增。然而,这些例子的过载可能是有害的,并且通常与DMD的发生有关。研究人员表示,目前,科学家普遍认为钙超载会调节DMD的发病机制。但调节钙超载是否会带来一定的治疗效果,目前尚不清楚。原因之一是缺乏实验性药物化合物,这也是研究人员选择联合研究的原因,因为他们可以获得并进入大型药物数据库。

【9】

doi:10.1038/s41467-021-26764-0

在一项新的研究中,来自多伦多大学和加拿大其他研究机构的研究人员发现了一种从人类多能性中生成功能性胆管细胞的方法,这可能为肝脏疾病的囊性纤维化患者开辟一种新的治疗途径。相关研究成果最近发表在《自然通讯》杂志上,标题是“从人类多能干细胞中产生功能性纤毛胆管炎”。

虽然众所周知囊性纤维化是一种肺部疾病,但患者死亡的第二个常见原因实际上是肝脏疾病。这是因为囊性纤维化患者将经历胆汁流量的减少,胆汁由肝脏分泌,有助于消化和解毒。胆管是肝脏中发现的管状结构,它将胆汁运送到小肠。胆汁流量减少会导致肝功能障碍。因此,有些患者需要肝移植。

通讯作者、多伦多大学实验室医学和病理生物学系助理教授小川奈那一郎博士(Shinichiro Kumar)表示,“到目前为止,我们还没有一个很好的科学模型来研究人类肝脏胆管系统的生理状态。为了在培养皿中研究基本细胞和分子水平的疾病,我们需要功能细胞。我们可以从多能性中获得这些功能细胞的事实给了我们一种完全不同的方法来评估和治疗缺陷细胞。”这些作者生产的胆管细胞具有成熟和功能性胆管细胞的特征。胆管细胞在几种慢性和进行性肝病中起作用,但治疗选择很少。这些疾病约占成人肝移植的20%和儿童肝移植的大部分。

责任编辑:王立新

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